จะหาวิกฤตที่แท้จริงในการวิจัยทางคลินิกได้ที่ไหน? ติดตามเงิน

ในเดือนสิงหาคม การประชุมสุดยอดเสมือนจริงของ Society for Immunotherapy of Cancer "The Crisis in Clinical Research” ฟอรั่มเสมือนกล่าวถึงคำถามอัตถิภาวนิยมที่สำคัญต่อการพัฒนายาใหม่สำหรับผู้ป่วยโรคมะเร็ง คลินิกและโรงพยาบาลที่รักษาผู้ป่วยที่ใช้ยาใหม่จะรักษาพยาบาลและผู้ประสานงานการศึกษาที่ดูแลการรักษาผู้ป่วยที่ลงทะเบียนในการทดลองทางคลินิกได้อย่างไร? คำตอบอยู่ที่การตระหนักว่า “วิกฤตการวิจัยทางคลินิก” นั้นไม่เกี่ยวกับการรักษาเลย – มันเป็นตามสัญญา โดยเฉพาะอย่างยิ่ง สิ่งจูงใจที่ไม่สุจริตซึ่งใช้โดยองค์กรวิจัยตามสัญญา (CRO) ที่ให้รางวัลแก่ความไร้ประสิทธิภาพในการปฏิบัติงาน

สถานะที่เป็นอยู่ในการพัฒนายาคือบริษัทยาสนับสนุนการทดลองทางคลินิก ซึ่งหมายความว่าพวกเขาจ่ายเงินและรับผิดชอบสูงสุดที่ได้รับคำสั่งจากรัฐบาลสหรัฐฯ เพื่อให้แน่ใจว่าการทดลองทางคลินิกจะดำเนินการตามประมวลกฎหมายของรัฐบาลกลาง บางบริษัทมีโครงสร้างพื้นฐานด้านการพัฒนาเพื่อจัดการความรับผิดชอบด้านกฎระเบียบ การจัดการข้อมูล และการรายงานความปลอดภัยจำนวนมากมายที่ FDA กำหนด และทำงานโดยตรงกับไซต์การวิจัยทางคลินิกที่รักษาผู้ป่วยด้วยยาที่ใช้ในการวิจัย ตัวอย่างเช่น บริษัทของฉัน TRACON Pharmaceuticals ทำเช่นนี้ เช่นเดียวกับบริษัทเช่น Seagen และ BeiGene เราเจรจางบประมาณโดยตรงกับสถานที่วิจัยทางคลินิกและจ่ายเมื่อผู้ป่วยแต่ละรายลงทะเบียน ฉันเรียกมันว่า "การจ่ายตามผลงาน" เพราะไซต์จะไม่จ่ายเงินจนกว่าพวกเขาจะลงทะเบียนผู้ป่วย

อย่างไรก็ตาม บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพและเภสัชกรรมส่วนใหญ่—เนื่องจากขาดโครงสร้างพื้นฐานและบุคลากรที่จำเป็นในการทำงานโดยตรงกับไซต์การวิจัยทางคลินิก—การกำกับดูแลสัญญาของการทดลองทางคลินิกกับ CRO จากนั้น CRO จะทำหน้าที่เป็นคนกลางระหว่างบริษัทยาที่ให้การสนับสนุนและไซต์การวิจัยทางคลินิก แม้ว่าวิธีนี้อาจดูเหมือนเป็นวิธีแก้ปัญหาที่ง่ายและตรงไปตรงมา แต่เศรษฐศาสตร์ของการชำระเงินโดยผู้ผลิตยาไปยังการจัดตำแหน่ง CRO ที่ก่อกวน ทำให้ผู้ชนะรายใหญ่จาก CROs และผู้แพ้รายใหญ่จากทั้งบริษัทยาและสถานพยาบาล

ให้ประสิทธิภาพมาก่อน

CRO ดำเนินการในรูปแบบค่าธรรมเนียมสำหรับบริการพร้อมรูปแบบการชำระเงินที่รับประกัน ซึ่งหมายความว่าพวกเขาจะได้รับเงินสำหรับบริการทั้งหมดที่ดำเนินการ ไม่ว่าบริการนั้นจะปรับปรุงคุณภาพโดยรวมและการดำเนินการของการทดลองทางคลินิกจริงหรือไม่ พวกเขายังได้รับค่าธรรมเนียมการจัดการรายเดือนโดยไม่คำนึงถึงประสิทธิภาพหรือคุณภาพงาน ใช่คุณอ่านถูกต้อง แม้ว่าจะไม่มีผู้ป่วยลงทะเบียนก็ตาม CRO ยังคงเก็บค่าธรรมเนียมการจัดการรายเดือนจำนวนมากจากบริษัทเภสัชกรรม อันที่จริง CRO เริ่มเรียกเก็บเงินในวินาทีที่ลงนามในสัญญา ในบางกรณีที่เกี่ยวข้องกับการชำระเงินหลายล้านดอลลาร์โดยไม่มีผู้ป่วยรายเดียวแสดง

สิ่งนี้ไม่เพียงแต่ต้องเผชิญกับหลักการทางเศรษฐกิจเท่านั้น แต่ยังทำให้ CRO ไม่สอดคล้องกับบริษัทยาที่แสวงหาการดำเนินการทดลองทางคลินิกที่รวดเร็ว คุณภาพสูง และต้นทุนต่ำอย่างถูกต้อง CRO ไม่ได้แบ่งปันสิ่งจูงใจนั้นเพราะพวกเขาได้รับเงินไม่ว่าจะทำงานอย่างไร ไซต์ทางคลินิกสูญเสียไปด้วยเพราะมีเพียงเศษเสี้ยวของค่าธรรมเนียมที่จ่ายให้กับ CRO โดย บริษัท ยาที่ให้การสนับสนุนไปที่ไซต์ นั่นเป็นเพราะว่าไซต์ทำงานโดยจ่ายตามประสิทธิภาพโดยพิจารณาจากยอดคงค้าง ในขณะที่ CRO จะได้รับค่าธรรมเนียมจำนวนมากผ่านรูปแบบค่าธรรมเนียมสำหรับบริการ บวกกับการรับประกันการชำระเงินคืนสำหรับการจัดการรายเดือน วิธีหนึ่งที่จะชื่นชมความคลาดเคลื่อนคือการพิจารณาว่าสถานพยาบาลได้รับค่าบริการรายเดือนหรือไม่โดยไม่คำนึงว่าผู้ป่วยจะลงทะเบียนหรือไม่—ลองนึกภาพต้นทุนของการพัฒนายาในตอนนั้น! ประโยชน์เพียงอย่างเดียวคือไซต์สามารถรักษาพนักงานที่ตอบสนองต่อสิ่งจูงใจทางเศรษฐกิจได้ดียิ่งขึ้นรวมถึงการจ้างงานที่ CRO ซึ่งรวบรวมค่าใช้จ่ายส่วนใหญ่ประมาณ 250,000-$300,000 ต่อผู้ป่วยซึ่งจ่ายโดยผู้ผลิตยาตลอดระยะเวลาของการศึกษา .

ทางข้างหน้า

ฉันเสนอวิธีแก้ปัญหาสองวิธี ประการแรกคือการที่บริษัทยาจำนวนมากขึ้นเลิกจ้างพ่อค้าคนกลางและทำการทดลองทางคลินิกโดยไม่ต้องใช้ CRO เงินออมจากการละทิ้งการพึ่งพา CRO สามารถส่งผ่านไปยังไซต์ได้ ประการที่สองคือสำหรับ CROs ที่จะจ่ายโดยผู้ผลิตยาในลักษณะเดียวกับที่ CRO จ่ายให้กับไซต์ - ผ่านการจ่ายสำหรับรูปแบบประสิทธิภาพตามเงินคงค้าง นี้จะส่งเสริมประสิทธิภาพภายใน CRO ในลักษณะเดียวกันจ่ายสำหรับประสิทธิภาพส่งเสริมประสิทธิภาพที่ไซต์ทางคลินิก เมื่อโครงสร้างการชำระเงินสอดคล้องกัน ทุกฝ่ายจะได้รับสิ่งจูงใจร่วมกัน นั่นคือการลงทะเบียนผู้ป่วยเพื่อประเมินความปลอดภัยและประสิทธิผลของยาที่ใช้ในการวิจัยในเวลาที่เหมาะสม

สิ่งนี้จะเป็นประโยชน์สูงสุดของบริษัทยา นักวิจัยทางคลินิก และที่สำคัญที่สุดคือ ผู้ป่วยที่พึ่งพาการพัฒนายาที่รวดเร็ว มีประสิทธิภาพ และต้นทุนต่ำ ซึ่งสามารถปรับปรุงคุณภาพชีวิตและช่วยชีวิตได้อย่างแท้จริง ท้ายที่สุดนั่นไม่ใช่ประเด็นเหรอ?