ผู้ผลิตยารักษาโรคอัลไซเมอร์ Leqembi คาดว่าองค์การอาหารและยาจะอนุมัติอย่างเต็มรูปแบบในฤดูร้อนนี้

ผู้ผลิตยาชาวญี่ปุ่น Eisai คาดว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาจะอนุมัติการรักษา Leqembi ของอัลไซเมอร์อย่างเต็มที่ในช่วงฤดูร้อนนี้ ซึ่งจะขยายการเข้าถึงแอนติบอดีใหม่ที่มีราคาแพงภายใต้ Medicare

Ivan Cheung ซีอีโอของสหรัฐฯ กล่าวว่า FDA ซึ่งอนุมัติการอนุมัติอย่างเร่งด่วนในเดือนมกราคม สามารถอนุมัติอย่างเต็มรูปแบบได้เร็วที่สุดในเดือนกรกฎาคม หากบริษัทได้รับ "การตรวจสอบลำดับความสำคัญ" อย่างเร่งด่วน เนื่องจากแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงที่สำคัญในการรักษาโรคอัลไซเมอร์ระยะเริ่มต้น

“เรากำลังพูดถึงความจริงว่าอาจจะอีกประมาณ 26,500 เดือน ดังนั้นเรากำลังดำเนินการอย่างเร่งด่วนกับ CMS ในตอนนี้” Cheung กล่าวกับ CNBC ในการให้สัมภาษณ์เมื่อวันพฤหัสบดี ศูนย์บริการ Medicare และ Medicaid เป็นหน่วยงานของรัฐบาลกลางที่จะกำหนดว่า Leqembi ซึ่ง Eisai มีราคาอยู่ที่ XNUMX ดอลลาร์ต่อปี จะครอบคลุมสำหรับผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคอัลไซเมอร์ระยะแรกเพียงใด

บริษัทซึ่งพัฒนายาร่วมกับ ไบโอประมาณการว่าผู้คน 100,000 คนคาดว่าจะได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคอัลไซเมอร์ระยะแรกและมีสิทธิ์ได้รับ Leqembi ภายในปี 2026 แม้ว่าจำนวนผู้ที่ไม่ได้รับการวินิจฉัยจะสูงกว่านี้ก็ตาม

สมาคมโรคอัลไซเมอร์ประเมินว่ามีผู้ที่มีอายุตั้งแต่ 2,000 ปีขึ้นไปมากกว่า 65 คนที่มีภาวะสมองเสื่อมเล็กน้อยถึงปานกลางเนื่องจากโรคนี้ต่อวัน ทำให้พวกเขาไม่มีสิทธิ์เป็นโรค Leqembi

โรคอัลไซเมอร์ระยะแรกมักเกิดขึ้นกับผู้ที่มีอายุตั้งแต่ 65 ปีขึ้นไป ทำให้เกิดความบกพร่องทางสติปัญญาและปัญหาอื่นๆ Leqembi แสดงให้เห็นถึงคำมั่นสัญญาในการชะลอการลุกลามของโรคในประชากรกลุ่มนั้น แต่มีความเสี่ยงที่สมองจะบวมและมีเลือดออก

เมดิแคร์เผยแพร่คำแนะนำในเดือนเมษายน พ.ศ. 2022 ที่จำกัดความครอบคลุมสำหรับยารักษาโรคอัลไซเมอร์ เช่น Leqembi ที่ใช้การรักษาด้วยแอนติบอดีเพื่อกำหนดเป้าหมายไปยังคราบจุลินทรีย์ที่ทำให้เกิดโรค ภายใต้สถานะการอนุมัติที่รวดเร็วในปัจจุบันของ Eisai เมดิแคร์จะครอบคลุมเฉพาะค่าใช้จ่ายของผู้ที่อยู่ในการทดลองทางคลินิกที่ได้รับอนุมัติจากองค์การอาหารและยาหรือสถาบันสุขภาพแห่งชาติ

อีไซมี เสร็จสิ้นการทดลองระยะที่สาม และไม่รับสมัครผู้ป่วยอีกต่อไป ซึ่งหมายความว่าปัจจุบันยาไม่สามารถเข้าถึงได้สำหรับคนส่วนใหญ่ ยกเว้นคนที่ร่ำรวยมาก Cheung กล่าวว่า บริษัท ไม่ทราบว่ามีผู้ป่วยรายใดที่ได้รับความคุ้มครอง Leqembi ผ่าน Medicare ในขณะนี้

แม้ว่าจะได้รับการอนุมัติอย่างเต็มที่ภายใต้กระบวนการ "การตรวจสอบลำดับความสำคัญ" ของ FDA แต่ Medicare ยังสามารถจำกัดความคุ้มครองเฉพาะผู้ป่วยที่ลงทะเบียนในการศึกษาวิจัยที่ได้รับอนุมัติจาก CMS ซึ่งเป็นหน่วยงานที่ดำเนินโครงการประกันสุขภาพของรัฐบาลกลางของ Medicare และ Medicaid

บริษัทได้ยื่นขอข้อมูลระยะที่ XNUMX ทั้งหมดพร้อมใบสมัครเพื่อขออนุมัติอย่างเต็มรูปแบบในเดือนมกราคม และควรได้รับการตอบกลับจาก FDA ในเดือนมีนาคมว่าหน่วยงานจะยอมรับใบสมัครหรือไม่ หากหน่วยงานตัดสินใจที่จะตรวจสอบใบสมัครของ Leqembi ตามลำดับความสำคัญ อาจมีการตัดสินใจขั้นสุดท้ายภายในหกเดือน

ผู้รับประโยชน์จากเมดิแคร์ที่ตกลงเข้าร่วมการศึกษาวิจัยที่ได้รับการสนับสนุนจาก CMS ซึ่งกว้างกว่าการทดลองทางคลินิก จะได้รับความคุ้มครองหาก Leqembi ได้รับการอนุมัติอย่างเต็มที่ แต่เป็นไปได้ว่า CMS สามารถยอมรับการครอบคลุมที่กว้างขึ้น ซึ่งอาจไม่มีข้อจำกัด หากหน่วยงานพิจารณาว่ามีหลักฐานระดับสูงที่สนับสนุนการรักษา Cheung กล่าว

“ด้วยหลักฐานระดับสูง … ข้อจำกัดควรจำกัดมาก หรืออาจไม่มีข้อจำกัดเลย และนั่นคือจุดยืนของ Eisai” Cheung กล่าว “เราเชื่อว่าผู้รับประโยชน์จากเมดิแคร์ควรเข้าถึง Leqembi ได้อย่างไม่มีข้อจำกัด กว้างและง่าย เพราะข้อมูลเป็นไปตามเกณฑ์เหล่านั้น” เขากล่าว

หากเมดิแคร์ยังคงจำกัดความคุ้มครอง คนในชุมชนชนบทจะเสียเปรียบเพราะสถาบันการแพทย์และมหาวิทยาลัยกระจุกตัวอยู่ในเมืองใหญ่

สมาชิกสภาคองเกรสมากกว่า 70 คนในเดือนนี้เรียกร้องให้รัฐมนตรีสาธารณสุข Xavier Becerra และผู้ดูแลระบบ CMS Chiquita Brooks-LaSure ผ่อนปรนข้อจำกัดด้านความครอบคลุมของ Leqembi เพื่อให้แน่ใจว่ามีการเข้าถึงมากขึ้นทั่วอเมริกา

“ผู้ป่วย ครอบครัว และผู้ดูแลที่อาศัยอยู่ในพื้นที่ชนบทและพื้นที่ด้อยโอกาสควรได้รับโอกาสเดียวกันในการเข้าถึงการรักษา” ฝ่ายนิติบัญญัติเขียน. “ผู้รับผลประโยชน์จากเมดิแคร์เป็นภาระทั้งทางร่างกายและทางการเงินอย่างมากในการใช้เวลานับไม่ถ้วนในการเดินทางไปยังสถาบันวิจัยจำกัดที่เป็นเจ้าภาพในการทดลอง”

หากทุกอย่างเป็นไปตามความคาดหวังของ Eisai องค์การอาหารและยาจะให้การอนุมัติอย่างเต็มที่ และ CMS จะให้ความคุ้มครอง Leqembi อย่างไม่จำกัด ในสถานการณ์ดังกล่าว Eisai คาดว่าผู้ป่วยโรคอัลไซเมอร์ระยะแรกที่ได้รับการวินิจฉัยประมาณ 100,000 รายจะมีสิทธิ์ภายในปีที่สามของการเปิดตัวยา Eisai กล่าวว่ามีกำลังการผลิตเพียงพอที่โรงงานของ Biogen ในสวิตเซอร์แลนด์

แต่ Cheung กล่าวว่าความท้าทายที่สำคัญของการเปิดตัว Leqembi คือแพทย์ไม่ได้มุ่งเน้นไปที่การวินิจฉัยโรคอัลไซเมอร์ในระยะแรกเพราะมีวิธีการรักษาน้อยมาก CMS จำเป็นต้องจ่ายเงินคืนจำนวนมากสำหรับการตรวจวินิจฉัย Cheung กล่าว สิ่งเหล่านี้รวมถึงการสแกน PET ซึ่งปัจจุบันจำกัดเพียงหนึ่งครั้งต่ออายุการใช้งาน และการทดสอบน้ำไขสันหลังซึ่งจะได้รับเงินคืนในอัตราที่ต่ำ 

“ทุกครั้งที่คุณต้องนำขั้นตอนการวินิจฉัยใหม่มาใช้ จะใช้เวลาสักระยะหนึ่ง” Cheung กล่าว “การจ่ายเงินคืนจำเป็นต้องเกิดขึ้นสำหรับขั้นตอนการวินิจฉัยเหล่านั้น และรังสีแพทย์และผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพทั่วประเทศจำเป็นต้องเริ่มดำเนินการดังกล่าว และมีช่วงเวลาที่ผู้คนต้องใช้เวลาในการเร่งดำเนินการดังกล่าว” เขากล่าว

ผู้ป่วยที่มีสิทธิ์ประมาณ 15% มีอายุน้อยกว่า 65 ปี และส่วนใหญ่ได้รับการคุ้มครองผ่านประกันส่วนตัว Cheung กล่าว บริษัทประกันเอกชนส่วนใหญ่กำลังรอการตัดสินใจเรื่องความคุ้มครองของ CMS แม้ว่าบางคนอาจตัดสินใจตัดสินใจเรื่องความคุ้มครองก่อนหน้านี้ก็ตาม เขากล่าว Eisai จะให้ความช่วยเหลือ copay แก่ผู้ที่ได้รับความคุ้มครองเป็นการส่วนตัว Cheung กล่าว

“มีความยืดหยุ่นมากขึ้นและหลายวิธีในการเสนอการเข้าถึงที่ดีมากโดยมีค่าใช้จ่ายที่ต่ำมากสำหรับบุคคลเหล่านั้น” CEO กล่าว อีไซมี โปรแกรมเพื่อจัดหา Leqembi โดยไม่มีค่าใช้จ่าย ให้กับผู้ป่วยที่ไม่มีประกันที่มีคุณสมบัติตามเกณฑ์

Cheung กล่าวว่าค่าใช้จ่ายต่อปีของ Leqembi มูลค่า 26,500 ดอลลาร์ควรลดลงเมื่อเวลาผ่านไป ปัจจุบัน การรักษามีให้เดือนละ 18 ครั้ง แต่ Eisai กำลังพัฒนาสูตรการรักษาโดยที่ผู้ป่วยจะได้รับยาครั้งเดียวต่อเดือนหลังจาก XNUMX เดือนแรกของการรักษา

“มันยังไม่ได้รับการอนุมัติ เราคาดว่าจะยื่นขอรับยาบำรุงรักษาได้ภายในสิ้นปีงบประมาณหน้า” Cheung กล่าว การให้ยาบำรุงรักษาจะช่วยลดต้นทุนของ Leqembi ได้ประมาณครึ่งหนึ่ง เขากล่าว

CMS กล่าวในเดือนมกราคมว่าจะขยายความครอบคลุมหาก Eisai ให้ข้อมูลที่ตอบคำถามเกี่ยวกับประโยชน์ของ Leqembi ในการชะลอการลดลงของความรู้ความเข้าใจและอันตรายที่อาจเกิดขึ้นจากผลข้างเคียงเช่นเลือดออกในสมอง

“สิ่งหนึ่งที่ผมอยากจะย้ำก็คืออย่างที่คุณทราบ ในชั้นเรียนนี้ [เรา] ต้องการข้อมูลเพิ่มเติมจริงๆ เมื่อเราเรียนรู้ว่าผลิตภัณฑ์เหล่านี้กำลังจะทำอะไร” ผู้ดูแลระบบ CMS Brooks-LaSure กล่าวเมื่อวันอังคารระหว่าง โทรคุยกับนักข่าว "แต่เรายังคงเปิดรับฟังข้อมูลใหม่จากผู้ผลิตและผู้สนับสนุน"

Eisai กล่าวว่าข้อมูลจากการทดลองระยะที่ XNUMX ตอบคำถามเหล่านั้นด้วยหลักฐานระดับสูง Cheung กล่าว

นโยบายความคุ้มครองของ Medicare เป็นที่ถกเถียงกันอยู่ สมาคมโรคอัลไซเมอร์, ในจดหมายเดือนธันวาคมถึง CMSเรียกร้องให้มีการครอบคลุม Leqembi อย่างเต็มรูปแบบและไม่จำกัด Robert Egge หัวหน้าเจ้าหน้าที่นโยบายของสมาคมกล่าวว่านี่เป็นครั้งแรกที่ CMS ตัดสินใจล่วงหน้าว่าจะไม่ครอบคลุมยาประเภทอื่นในอนาคตโดยปริยาย

นโยบายเมดิแคร์มีต้นตอมาจากความขัดแย้งเกี่ยวกับ Aduhelm ซึ่งเป็นแอนติบอดีรักษาอัลไซเมอร์อีกชนิดหนึ่งที่พัฒนาโดย Eisai และ Biogen องค์การอาหารและยาอนุมัติอย่างรวดเร็วสำหรับการรักษาดังกล่าวในปี 2021 แม้ว่าที่ปรึกษาอิสระของหน่วยงานกล่าวว่าหลักฐานไม่ได้แสดงให้เห็นว่ามันทำให้โรคช้าลง ที่ปรึกษาสามคน ลาออกตามคำตัดสินของอย. การสอบสวนของรัฐสภา ในเดือนธันวาคมพบว่าการอนุมัติของ Aduhelm นั้น "เต็มไปด้วยความผิดปกติ"

เมดิแคร์ตัดสินใจเมื่อเดือนเมษายนที่ผ่านมาเพื่อจำกัดความครอบคลุมของโมโนโคลนอลแอนติบอดีทั้งหมดที่มีเป้าหมายเป็นคราบพลัคในสมองเพื่อรักษาโรคอัลไซเมอร์ จนกว่าจะได้รับหลักฐานเพิ่มเติมที่แสดงให้เห็นถึงประโยชน์ต่อผู้ป่วย

“มันไม่ใช่นโยบายที่สมเหตุสมผล เพราะไม่มีเหตุผลใดที่พวกเขาต้องทำสิ่งนี้ในชั้นเรียน” Egge กล่าว

American Academy of Neurology ซึ่งเป็นสมาคมนักประสาทวิทยาที่ใหญ่ที่สุดในโลก บอกกับ Medicare ในจดหมายเมื่อต้นเดือนนี้ว่า มีความเห็นเป็นเอกฉันท์ในหมู่ผู้เชี่ยวชาญว่าการทดลองทางคลินิกระยะที่ XNUMX สำหรับ Leqembi ได้รับการออกแบบมาอย่างดี และข้อมูลมีนัยสำคัญทางคลินิกและทางสถิติ

ผลการทดลองทางคลินิก ตีพิมพ์ในวารสารการแพทย์นิวอิงแลนด์พบว่าความรู้ความเข้าใจลดลง 27% ช้ากว่า 18 เดือนในผู้ที่ได้รับ Leqembi เมื่อเทียบกับผู้ที่ไม่ได้รับการรักษา แต่ก็มีข้อกังวลด้านความปลอดภัยเช่นกัน ผู้ป่วยบางรายมีอาการสมองบวมและมีเลือดออก

การเสียชีวิตของผู้เข้าร่วมการทดลองทางคลินิกในพื้นที่ชิคาโกอาจเชื่อมโยงกับ lecanemab ตามรายงานของ จดหมายวิจัยที่ตีพิมพ์ใน New England Journal of Medicine ในเดือนมกราคม

Dr. Orly Avitzur ประธาน AAN เรียกร้องให้ CMS แก้ไขข้อจำกัดด้านความครอบคลุม เพื่อให้สามารถเข้าถึง Leqembi ได้กว้างขึ้น หากการรักษาได้รับการอนุมัติจาก FDA แบบดั้งเดิม