นี่คือเหตุผลที่ SpringWorks Therapeutics พุ่งขึ้น 20%

บริษัท SpringWorks Therapeutics Inc. (แนสแด็ก: SWTX) หุ้นพุ่งขึ้น 20% หลังจากบริษัทที่มุ่งเน้นการรักษาโรคมะเร็งที่เปลี่ยนชีวิต และโรคหายากประกาศผลลัพธ์ที่น่ายินดีจากการศึกษา DeFi การทดลองนี้เป็นการศึกษาระยะที่สามที่ควบคุมด้วยยาหลอกแบบปกปิดทั้งสองด้าน เพื่อประเมินความปลอดภัย ความทนทาน และประสิทธิภาพของสารยับยั้งแกมมา-ซีเครเตสในช่องปากแบบทดลองของบริษัท Nirogacestat ในการรักษาเนื้องอก desmoid ที่กำลังดำเนินอยู่

Springworks เผยแพร่ข้อมูลเกี่ยวกับการศึกษา DeFi

ซีอีโอซากิบอิสลามกล่าวว่า:

คุณกำลังมองหาข่าวด่วนเกร็ดน่าสนใจและการวิเคราะห์ตลาดหรือไม่?

ลงทะเบียนเพื่อรับจดหมายข่าว Invezz วันนี้

เนื้องอก Desmoid เป็นเนื้องอกเนื้อเยื่ออ่อนที่ลุกลามซึ่งสามารถนำไปสู่ผลลัพธ์เชิงลบที่รุนแรงสำหรับผู้ป่วย รวมถึงความเจ็บปวดที่ยาวนาน การเสียโฉม และการตัดแขนขา ในบางกรณีที่พบไม่บ่อย เมื่ออวัยวะสำคัญได้รับผลกระทบ เนื้องอก desmoid ก็อาจเป็นอันตรายถึงชีวิตได้เช่นกัน

เป้าหมายหลักของการทดลอง DeFi คือการปรับปรุงการรอดชีวิตที่ปราศจากความก้าวหน้า (PFS) โดยที่ nirogacestat แสดงการปรับปรุงที่มีนัยสำคัญทางสถิติเมื่อเทียบกับกลุ่มควบคุม โดยลดความน่าจะเป็นของการเกิดโรคลง 71% นอกจากนี้ การทดลองยังบรรลุเป้าหมายรองที่สำคัญทั้งหมด โดย nirogacestat แสดงการปรับปรุงอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติในผลลัพธ์ที่ผู้ป่วยรายงานและอัตราการตอบสนองตามวัตถุประสงค์เมื่อเปรียบเทียบกับยาหลอก

Nirogacestat ทนได้ดีกว่าและมีผลข้างเคียงที่ดี อย่างไรก็ตาม ผู้หญิงในวัยเจริญพันธุ์ส่วนใหญ่มีอาการที่เกี่ยวข้องกับความผิดปกติของรังไข่อย่างมีนัยสำคัญ อาการไม่พึงประสงค์อื่น ๆ ส่วนใหญ่สอดคล้องกับสิ่งที่ได้รับรายงานในตอนแรก

ข้อมูลเพิ่มเติมจากการศึกษา DeFi คาดว่าจะเกิดขึ้นใน 2H 2022

 มีการวางแผนที่จะแชร์ข้อมูลเพิ่มเติมในการประชุมทางการแพทย์ และ SpringWorks คาดว่าจะยื่นคำขอรับยาใหม่ (NDA) ต่อสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาใน 2H 2022 อิสลามสรุป:

การประกาศในวันนี้ถือเป็นก้าวสำคัญสู่เป้าหมายของเราในการนำการรักษาที่ได้รับอนุมัติครั้งแรกมาสู่ชุมชนเนื้องอก desmoid เราตั้งตารอที่จะแบ่งปันข้อมูลการทดลองใช้ DeFi กับ FDA และนำเสนอผลการศึกษาโดยละเอียดในการประชุมทางการแพทย์ในปลายปีนี้

 องค์การอาหารและยาได้กำหนดให้ Nirogacestat เป็นยาเด็กกำพร้าสำหรับการรักษาเนื้องอก desmoid ในขณะที่คณะกรรมาธิการยุโรปได้ให้ยา Orphan Drug Designation สำหรับการรักษาเนื้อเยื่ออ่อน ยานี้ยังออกด้วย Fast Track and Breakthrough Therapy Designations สำหรับการรักษาผู้ป่วย fibromatosis ลึกหรือ desmoid ที่คงอยู่, ไม่สามารถผ่าตัดได้, ทนไฟหรือกำเริบ