เทคโนโลยีชีวภาพมักจะเป็นหนึ่งในภาคส่วนที่ได้รับความนิยมมากที่สุดใน รายงาน MoneyShow Top Picksการสำรวจประจำปีของเราโดยที่ปรึกษาจดหมายข่าวชั้นนำของประเทศ รายงานปีนี้ก็ไม่มีข้อยกเว้น ต่อไปนี้เป็นแนวคิดด้านเทคโนโลยีชีวภาพที่ชื่นชอบจำนวน XNUMX ชุดสำหรับปีที่จะถึงนี้
วิทยาศาสตร์มันสำปะหลัง (SAVA) เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพทางคลินิกที่ให้ผลตอบแทนสูงและมีความเสี่ยงสูง ผู้สมัครยาหลักของบริษัทคือ Simufilam ซึ่งเป็นยารักษาโรคอัลไซเมอร์ ซึ่งกำลังอยู่ในการทดลองระยะที่ 3 สิ่งที่ทำให้หุ้นตัวนี้น่าสนใจคือ Simufilam ดูเหมือนจะปรับปรุงความรู้ความเข้าใจในผู้ป่วยอัลไซเมอร์ ไม่ใช่แค่ชะลอการลุกลามของโรค หากได้รับการอนุมัติ อาจกลายเป็นยามูลค่าหลายพันล้านดอลลาร์ได้อย่างง่ายดาย
ในเดือนสิงหาคมปี 2021 สำนักงานกฎหมายที่เป็นตัวแทนของผู้ขายชอร์ตที่ยอมรับได้ยื่นคำร้องพลเมืองต่อองค์การอาหารและยาของสหรัฐฯ เพื่อขอให้หยุดการทดลองทางคลินิกของ Simufilam ในมันสำปะหลัง โดยอ้างว่าเหนือสิ่งอื่นใด การจัดการข้อมูลในบทความทางวิทยาศาสตร์ที่เขียนโดยนักวิทยาศาสตร์ของ Cassava รวมถึงในปี 2005 Neuroscience บทความ
เป็นผลให้หุ้นลดลงจาก $120 เป็น $40 Neuroscience ตรวจสอบข้อมูลต้นฉบับของบทความอีกครั้ง และในเดือนธันวาคม 2021 ระบุว่าไม่พบหลักฐานสนับสนุนการอ้างสิทธิ์ในการปรับเปลี่ยนข้อมูล
การอ้างสิทธิ์แม้จะดูเป็นเท็จ แต่ก็มีเงาเหนือหุ้นมาระยะหนึ่งแล้ว แต่ตอนนี้หุ้นกำลังไปได้ดีและเราคาดว่ามันจะดำเนินต่อไปอย่างแข็งแกร่งในเส้นทางขาขึ้น นี่คือตัวเร่งปฏิกิริยาสำหรับการเคลื่อนไหวอย่างต่อเนื่อง:
บริษัทได้ลงทะเบียนผู้ป่วยประมาณ 650 รายในการศึกษาระยะที่ 3 สองครั้ง และวางแผนที่จะลงทะเบียนผู้ป่วยโรคอัลไซเมอร์ระดับเล็กน้อยถึงปานกลางทั้งหมด 1,750 รายในการศึกษา 2 เรื่องของ Simufilam ผลลัพธ์ของโครงการทางคลินิกระยะที่ 3 ที่กำลังดำเนินอยู่คาดว่าจะออกมาในกลางปี 2024
บริษัทยังประกาศเสร็จสิ้นการให้ยาในการศึกษาแบบเปิดฉลากของ Simufilam สำหรับผู้ป่วยประมาณ 200 ราย ซึ่งออกแบบมาเพื่อประเมินการใช้ยาในระยะยาวอย่างปลอดภัยและเพื่อวัดการเปลี่ยนแปลงทางความคิดในช่วง 12 เดือน อาจจะประกาศผลประมาณปลายปี 2022
เห็นได้ชัดว่าคนวงในคิดว่า Simufilam ได้ผล เพราะกรรมการ 2022 คนใช้เงินที่ได้มาอย่างยากลำบากซื้อหุ้นในเดือนสิงหาคม 36,159 กรรมการ Richard Barry ซื้อหุ้น 23.79 หุ้น @ 860,223 ดอลลาร์ ด้วยราคา 100,000 ดอลลาร์ และผู้อำนวยการแซนฟอร์ด โรบินสัน ซื้อหุ้น 20.69 หุ้น @ 2,069,000 ดอลลาร์ รวมเป็น XNUMX ดอลลาร์ เมื่อผู้บริหารของบริษัทกำลังซื้อหุ้นของบริษัทของตน ข้อดีที่ยิ่งใหญ่คือแรงบันดาลใจให้เกิดความมั่นใจ
เราชอบหุ้น หาก Simufilam ได้รับการอนุมัติ สต็อกอาจสูงขึ้นมาก แต่โปรดจำไว้ว่านี่เป็นบริษัทผลิตยาเพียงแห่งเดียว และสต็อกอาจลดลงถึง 1.00 ดอลลาร์ หากไม่ได้รับการอนุมัติยา
ไมค์ Cintolo, เทรดเดอร์สิบอันดับแรกของ Cabot
ชีววิทยาศาสตร์ Neurocrine
แม้ว่าหายาก ยานี้เป็นผู้ขายรายใหญ่ โดยคาดว่าจะมีรายได้ 1.4 พันล้านดอลลาร์ในปีนี้ เพิ่มขึ้น 30% จากปีที่แล้ว และที่สำคัญกว่านั้น ฝ่ายบริหารมองเห็นโอกาสมากมายในพื้นที่หลัก โดยมีมากกว่าครึ่งหนึ่ง ผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการวินิจฉัยนับล้านรายในสหรัฐอเมริกาเพียงแห่งเดียว (คิดว่ามีเพียง 15% เท่านั้นที่ได้รับการวินิจฉัยและอยู่ระหว่างการรักษา) ดังนั้นยอดขายของ Ingrezza จะเพิ่มขึ้นกว่าเท่าตัวเมื่อเวลาผ่านไป
Neurocrine ยังมีผลิตภัณฑ์เฉพาะกลุ่มอื่นที่มีแนวโน้มว่าจะออกสู่ตลาดเร็วๆ นี้ โดยได้รับการอนุมัติจาก valbenazine (น่าจะได้รับการอนุมัติในต้นปีหน้า) ซึ่งรักษาโรคอื่นที่ทำให้เกิดการเคลื่อนไหวโดยไม่สมัครใจ (ผลข้างเคียงของ Huntington's) ซึ่งส่งผลกระทบต่อผู้คนประมาณ 25,000 คน
ทั้งสองควรรักษาตัวเลขให้สูงขึ้นโดยนักวิเคราะห์เห็นว่าบรรทัดบนสุดเพิ่มขึ้น 20% ในปีหน้าในขณะที่รายได้สูงถึงเกือบ 4 ดอลลาร์ต่อหุ้น ทั้งหมดนี้ในขณะที่ไปป์ไลน์ที่ยอดเยี่ยมของบริษัทยังคงดำเนินต่อไป เราคิดว่าเวทีนี้ถูกกำหนดไว้แล้วสำหรับการแพทย์และเทคโนโลยีชีวภาพเพื่อช่วยนำไปสู่ความก้าวหน้าต่อไป และ NBIX ก็ดูเหมือนจะเป็นหนึ่งในสุนัขชั้นนำในกลุ่มนั้น
ริช โมโรนี่ย์, การพยากรณ์ทฤษฎีดาวโจนส์
เศรษฐกิจสหรัฐที่เติบโตอย่างช้าๆ มีความเสี่ยงที่จะได้รับผลกระทบจาก downside shocks โดยเฉพาะอย่างยิ่งเมื่อเศรษฐกิจโลกคาดว่าจะมีปัญหา อย่างไรก็ตาม เรายังมีแนวคิดที่ชื่นชอบสำหรับผลกำไรในปีหน้า เช่น Vertex Pharmaceuticals
ผลิตภัณฑ์ที่ใหญ่ที่สุดของบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพ Trikafta รักษาผู้ป่วยโรคซิสติกไฟโบรซิสส่วนใหญ่จาก 83,000 รายในอเมริกาเหนือ ยุโรป และออสเตรเลีย Trikafta คิดเป็น 86% ของยอดขายผลิตภัณฑ์ของ Vertex แต่ฝ่ายบริหารยังคงมองเห็นความสูงที่สูงกว่าในอนาคต
บริษัทยังคงขออนุมัติ Trikafta เพื่อรักษาผู้ป่วยโรคซิสติกไฟโบรซิสประเภทต่างๆ ได้รับความช่วยเหลือจากความพยายามในการผลักดันให้ประเทศอื่น ๆ คืนเงินค่ารักษา Vertex กล่าวว่ายานี้อาจรักษาผู้ป่วยโรคซิสติกไฟโบรซิสได้ 90% ทั่วโลก
เป็นที่ยอมรับว่า การพึ่งพาผลิตภัณฑ์เดียวเพื่อสร้างรายได้จำนวนมากจะเพิ่มความเสี่ยงให้กับสต็อก แต่ Trikafta ได้รับประโยชน์จากผู้เสนอญัตติรายแรก และปัจจุบันเผชิญกับการแข่งขันที่จำกัดในตลาดซิสติกไฟโบรซิส
Vertex บริหารจัดการเจ็ดปีติดต่อกันโดยมีการเติบโตของยอดขายอย่างน้อย 22% และผลกำไรจากการดำเนินงานเพิ่มขึ้นอย่างน้อย 24% ในแต่ละห้าปีนับตั้งแต่ที่บริษัทมีผลกำไร
เราคิดว่า Trikafta ยังมีช่องว่างให้เติบโต นอกจากนี้ บริษัทกำลังพัฒนาการรักษาโรคอื่น ๆ รวมถึงโรคทางพันธุกรรมที่เรียกว่าการขาด alpha-1 antitrypsin และโรคเซลล์รูปเคียว ยาเสพติดที่กำลังพัฒนาไม่ได้แพร่หลายเสมอไป แต่ไปป์ไลน์นี้มีแนวโน้มที่ดี
My Top Pick สำหรับนักลงทุนเก็งกำไรในปีหน้าคือ แมนไคนด์ (MNKD) — หุ้นที่ฉันเลือกให้เป็นที่ชื่นชอบในช่วงหลายปีที่ผ่านมา ปัจจุบัน MannKind สงวนสิทธิ์ทั้งหมดของผลิตภัณฑ์นำ Afrezza ซึ่งเป็นอินซูลินในรูปแบบสูดดมสำหรับผู้ป่วยโรคเบาหวานประเภท 1 และประเภท 2 บริษัทยังคงเดินหน้ารุกตลาดเหล่านี้กับผู้ผลิตอินซูลิน “รายใหญ่สามราย”
ขณะนี้ MannKind มีผลิตภัณฑ์ตัวที่สองในตลาดผ่านข้อตกลงสิทธิ์การใช้งานกับพันธมิตรในโครงการ สหบำบัด (UTHR). ผลิตภัณฑ์นี้ (Tyvaso DPI) เพิ่งออกสู่ตลาดได้ไม่กี่เดือน แต่ก็มีสัญญาณของการกลายเป็นบล็อกบัสเตอร์แล้ว MannKind ไม่เพียงแต่ได้รับเงินในการผลิตผลิตภัณฑ์ (บวกส่วนเพิ่มเล็กน้อย) สำหรับ United Therapeutics เท่านั้น แต่ยังได้รับค่าภาคหลวงจากการขายผลิตภัณฑ์ทั้งหมดอีกด้วย
MannKind เพิ่งซื้อ V-Go ซึ่งเป็น บริษัท ขนาดเล็กที่มีอยู่ในพื้นที่เบาหวานแล้ว นอกจากนี้ บริษัทเอกชนชื่อ Receptor Life Sciences ได้อนุญาตให้ระบบนำส่งยา Technosphere ของบริษัทเพื่อพัฒนาผลิตภัณฑ์ cannabinoid สำหรับโรคลมบ้าหมูและความวิตกกังวล
ในขณะที่ผลิตภัณฑ์ที่พัฒนาโดย Receptor Life ยังอีกหลายปีกว่าจะออกสู่ตลาด ผลิตภัณฑ์เหล่านี้แสดงถึงศักยภาพของการจ่ายเงินและค่าสิทธิเพิ่มเติมตามขั้นบันได ขณะที่พวกเขาดำเนินการผ่านกระบวนการทดลองทางคลินิก กระบวนการ).
ผมเชื่อว่ายังมีพื้นที่ให้วิ่งอีกมากก่อนที่หุ้นจะกลับมาอยู่ในจุดที่ใกล้เคียงมูลค่ายุติธรรมมากขึ้น ด้วยเหตุนี้ นักลงทุนควรอดทนที่จะขายทำกำไร หาก/เมื่อเห็นว่าหุ้นเริ่มไต่ระดับขึ้น ดังที่เป็นมาหลายปีแล้ว MNKD ถือเป็นการซื้อที่แข็งแกร่งมากที่ต่ำกว่า 5 ดอลลาร์และการซื้อที่ต่ำกว่า 10 ดอลลาร์
อนาเวกซ์ (AVXL) เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ที่อุทิศตนให้กับการพัฒนาตัวยาใหม่เพื่อรักษาโรคทางระบบประสาทส่วนกลางด้วยผลลัพธ์ที่น่าพอใจมากจนถึงตอนนี้ในกลุ่มอาการอัลไซเมอร์ พาร์กินสัน และเรตต์
ข่าวใหญ่สำหรับ Anavex คือการเปิดตัวข้อมูลเบื้องต้นจากผู้ป่วย 508 ราย, กลุ่มควบคุมด้วยยาหลอก, ตาบอด 48 ครั้ง, 2 สัปดาห์, ระยะที่ 3b/2 ANAVEX 73-2 (blarcamesine หรือ A73-3) การทดลองอัลไซเมอร์ซึ่งทดสอบ 30 กลุ่มที่เท่ากัน ด้วยยาหลอก 50 มก. หรือ XNUMX มก. รับประทาน
ก่อนอื่น ฉันต้องชี้ให้เห็นสองสิ่งที่สำคัญมาก:
1) มีความล่าช้าในการรับข้อมูลจากไซต์ทดลองแห่งหนึ่ง ซึ่งส่งผลให้บริษัทได้รับข้อมูลจากบริษัทวิเคราะห์ทางสถิติบุคคลที่สามเพียง 1 วันก่อนถึงกำหนดการนำเสนอในการประชุม CTAD Alzheimer's สิ่งนี้จึงจำกัดสิ่งที่บริษัทสามารถรายงานได้อย่างถูกต้องในขณะนั้น
2) ผลลัพธ์ที่ดีที่สุดบางส่วนจากการทดลองก่อนหน้านี้คือสำหรับ 50 มก. กลุ่มในขณะที่ 30 มก. แทบไม่ได้ผล อย่างไรก็ตาม การวิเคราะห์ทั้งหมดที่นำเสนอเมื่อเร็วๆ นี้มีไว้สำหรับ รวม ผู้ป่วย 30+50 มก. เป็นกลุ่มเดียว เจือจางผลประสิทธิภาพ
ดังนั้น ผลลัพธ์ที่จะเกิดขึ้นควรจะดียิ่งขึ้นเมื่อบริษัทรายงานเกี่ยวกับกลุ่มประชากร 50 มก. ด้วยตัวเอง จุดสิ้นสุดหลักคือการลดลงของการลดลงของความรู้ความเข้าใจ (ADAS-COG) และกิจกรรมในชีวิตประจำวัน (ADCS-ADL) ที่ 48 สัปดาห์
เกี่ยวกับเรื่องนี้ บริษัทกล่าวว่า "การศึกษา Anavex 2-73 (blarcamesine) พบจุดสิ้นสุดหลักและจุดสิ้นสุดรองที่สำคัญซึ่งแสดงให้เห็นการลดลงอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติของการลดลงทางคลินิกในระดับความรู้ความเข้าใจและการทำงานทั่วโลกในการศึกษาทางคลินิกของผู้ป่วยที่เป็นโรคอัลไซเมอร์ระยะแรก" (คะแนนพื้นฐาน MMSE 20-28)
และตรงประเด็นกว่านั้น: “การรักษาด้วย ANAVEX®2-73 ช่วยลดการลดลงของความรู้ความเข้าใจอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ โดยวัดด้วย ADAS-Cog เมื่อเทียบกับยาหลอกเมื่อสิ้นสุดการรักษาโดย ลด 45% (p=0.033)”
นี่เป็นผลลัพธ์ที่สำคัญที่สุดและตรงประเด็นที่สุดสำหรับการทดลองนี้ เนื่องจากสิ่งนี้ดีกว่าไบโอเจนมาก
อย่างไรก็ตาม ผลลัพธ์เพียงเล็กน้อยของ lecanemab ทำให้ทั้งสองบริษัทมีมูลค่าตลาดเพิ่มขึ้น 20 หมื่นล้านดอลลาร์ในชั่วข้ามคืน ผู้สังเกตการณ์ส่วนใหญ่เชื่อว่าผลลัพธ์ระยะที่ 3 นี้จะปูทางไปสู่การอนุมัติจาก FDA อย่างไรก็ตาม ยาของ Anavex เอาชนะ lecanemab ได้โดยมีอัตรากำไรที่กว้าง (ช้าลง 45% เทียบกับ 27%) ในการทดลอง Phase2b/3
แต่นี่คือสิ่งที่ … ยาของ Biogen ต้องใช้การบำบัดด้วยการแช่ IV และ MRIs เป็นระยะเพื่อตรวจหาอาการบวมและเลือดออกในสมอง (ผลข้างเคียงที่น่ารังเกียจสองประการของ lecanemab) ในขณะที่ A2-73 เป็น a ยา และไม่ต้องตรวจ MRI เป็นระยะ ใหญ่ ได้เปรียบโดยไม่สนใจว่า A2-73 ทำงาน ดีกว่า.
แม้ว่าข้อมูลที่เผยแพร่ออกมานั้นเหนือกว่าเลคาเนแมบ แต่เมื่อข้อมูลกลุ่มประชากรตามรุ่น 50 มก. เพียงอย่างเดียวออกมา ผลลัพธ์ควรจะดีกว่ากลุ่มที่รวมกันอย่างมาก และยังดีกว่าสำหรับ 85% ที่มียีน SigmaR1 ปกติเช่นเดียวกับผู้ป่วย APOE2 และ 3 (ยังคงเป็นตลาดเป้าหมายขนาดใหญ่) ดังนั้นฉันคิดว่าข้อมูลจนถึงขณะนี้เป็นกำลังใจ แต่ ดีที่สุด ข่าวยังมาไม่ถึง - และหุ้นยังคงเป็นที่ชื่นชอบในปี 2023
โจ ดูอาร์เต, In the Money Options
เทคโนโลยีการปรับ Axonics (AXNX) เป็นบริษัทเทคโนโลยีทางการแพทย์ขนาดเล็กที่มีอนาคตที่ยิ่งใหญ่ บริษัทอุปกรณ์การแพทย์มูลค่าตลาด 3.4 พันล้านดอลลาร์มุ่งเน้นไปที่การรักษาภาวะกลั้นปัสสาวะไม่อยู่และลำไส้ แน่นอนว่านี่ไม่ใช่สิ่งที่น่าดึงดูดใจ ฉันได้ยินคำร้องเรียนที่เกี่ยวข้องเกี่ยวกับปัญหาเหล่านี้ในการปฏิบัติทางการแพทย์ของฉันเป็นประจำ แต่นี่เป็นปัญหาสุขภาพที่แท้จริง ซึ่งในที่สุดก็มีทางแก้ไขที่ได้ผล
พิจารณาข้อเท็จจริงที่ว่าจากการศึกษาของ CDC ในปี 2014 พบว่า 51% ของผู้ที่ไม่ได้อยู่ในสถาบันที่อายุเกิน 65 ปีในสหรัฐอเมริกามีอาการกลั้นอุจจาระไม่อยู่ในลำไส้หรือกระเพาะปัสสาวะ หลายคนมีปัญหาเรื้อรังซึ่งอาจนำไปสู่การติดเชื้อบ่อยครั้งและการเจ็บป่วยที่แย่ลง
ภาวะนี้พบได้บ่อยในผู้หญิงมากกว่าผู้ชาย และส่งผลกระทบต่อผู้ประสบภัยทั้งทางร่างกายและจิตใจ บางทีข้อเท็จจริงที่สำคัญที่สุดที่ต้องพิจารณาก็คือ เมื่อประชากรมีอายุมากขึ้นและมีภาวะเรื้อรังต่างๆ เช่น โรคเบาหวานเพิ่มขึ้น อัตราการเกิดภาวะกลั้นปัสสาวะไม่อยู่ก็เพิ่มขึ้นเช่นกัน
บริษัทมีกลยุทธ์สองแง่สองง่าม — ด้วยสองผลิตภัณฑ์ที่สร้างความแตกต่างอย่างมากให้กับผู้ที่มีอาการกลั้นปัสสาวะไม่อยู่ สิ่งแรกคือตัวกระตุ้นศักดิ์สิทธิ์ ซึ่งเป็นอุปกรณ์อิเล็กทรอนิกส์ที่ฝังไว้ซึ่งส่งแรงกระตุ้นไปยังเส้นประสาทที่ควบคุมเสียงของกล้ามเนื้อและควบคุมความสามารถในการหดตัวของกระเพาะปัสสาวะ ซึ่งช่วยลดภาวะกลั้นปัสสาวะไม่อยู่
อีกแบบหนึ่งคือเจลแบบถาวรที่ฝังเข้าไปในผนังของท่อปัสสาวะ และเพิ่มมวลให้กับกล้ามเนื้อที่อ่อนแรง จึงช่วยลดหรือป้องกันการรั่วไหล ยอดขายของทั้งสองยังคงเติบโตอย่างต่อเนื่อง ขณะนี้บริษัทไม่สามารถทำกำไรได้ แต่มีเงินสดเพียงพอในงบดุล (สำหรับการเปิดเผย Joe Duarte เป็นเจ้าของหุ้นใน AXNX)
Source: https://www.forbes.com/sites/moneyshow/2023/01/09/6-favorite-biotech-bets-for-2023/